Les cellules souches humaines pluripotentes induites et les cellules souches embryonnaires humaines ont des caractéristiques de pluripotence et de dérivation permettant aussi l’étude des maladies. Ces cellules sont utilisées actuellement pour le traitement des maladies neurologiques comme la maladie de Parkinson ou dans les pathologies cardiaques. La thérapie génique a été un succès pour le traitement des hémophilies A et B, les hémoglobinopathies et les déficits immunitaires. La greffe de cellules souches hématopoïétiques est un traitement standard des leucémies, cependant que les CAR-T représentent un nouveau traitement prometteur y compris dans les lymphomes et le myélome.

Patient-derived induced pluripotent stem cells as well as human embryonic stem cells are pluripotent and their derivation has been used for the understanding of numerous diseases. Currently they are also used for the treatment of neurologic disorders such as Parkinson disease or cardiac disorders. Gene therapy has been successful for the treatment of hemophilia A and B, hemoglobinopathies and immunodeficiencies. Hemopoietic stem cell transplantation is a well-accepted therapeutic strategy for Leukemias, whereas CAR-T cells is a new promising approach even for lymphomas and myeloma.